Conform celor mai recente date1 utilizarea biotehnologiei în procesul de dezvoltare al noilor terapii este în creștere și se estimează că pe plan mondial medicamentele biologice vor deveni cele mai utilizate produse medicale în următorii ani.
Utilizarea materiilor biologice în medicină are o istorie îndelungată, fiind multe tentative din partea savanților de a folosi microrganismele pentru a crea diverse produse, practicând astfel biotehnologia. Termenul de biotehnologie a fost folosit pentru prima dată în anul 1919 de către inginerul de origine ungară Karl Ereky2, viziunea acestuia fiind cu atât mai uimitoare cu cât instrumentele biotehnologiei nu fuseseră încă descoperite. Începutul anilor 1980 a reprezentat pionieratul în industria biotehnologiei, câteva companii recunoscând și investind în potențialul medical din acest domeniu ce se extindea cu rapiditate. Astăzi, biotehnologia revoluționează diagnosticarea bolilor cu predispoziție genetică, iar inovațiile medicale obținute prin inginerie biofarmaceutică ajută la tratarea celor mai grave maladii (cancer, diabet, boli cardio-vasculare, renale, dematologice, boala Alzheimer, boala Parkinson, hepatite, etc).
Agenția Europeană a Medicamentului3 definește produsele biologice ca fiind medicamente care conțin una sau mai multe substanțe active produse sau obținute dintr-o sursă biologică. Substanțele active din medicamentele biologice sunt mai mari și mai complexe decât cele din medicamentele non-biologice, iar organismele vii sunt singurele care pot reproduce această complexitate. Unele medicamente biologice sunt reproduceri ale unor substanțe deja prezente în corpul uman, precum proteinele, insulina, hormonul de creştere şi eritropoietinele. Altele sunt obținute prin procesare din sânge uman, organe și țesuturi de animale, cum ar fi vaccinurile și ADN-ul recombinat. La nivel mondial, viețile a peste 350 de milioane de pacienți au fost îmbunătățite datorită tratamentelor cu medicamente biologice4.
Unele dintre produsele biologice inovatoare (de ex.: proteine, anticorpi monoclonali) au pierdut deja patentul sau exclusivitatea datelor, altele le vor pierde în viitorul apropiat. În conformitate cu legislaţia europeană au început să fie autorizate și produse biologice care susţin că sunt similare cu produsele originatoare („biosimilare”).
Medicamentele biologice sunt dezvoltate din celule sau organisme vii, prin bioinginerie medicală, spre deosebire de medicamentele tradiționale, obţinute prin sinteză chimică. Există o serie de motive pentru care producerea acestora este mai complexă, precum materia primă utilizată, structura heterogenă, procesul de producție mai costisior, controalele de calitate suplimentare, sensibilitatea la depozitare și manevrare.
Medicamente biologice, chiar și cele care sunt obținute integral din țesut uman, sunt imunogene, având capacitatea de a induce un răspuns imun la pacientul tratat. Imunogenicitatea este un factor dinamic care trebuie luat în considerare în prescrierea și administrarea medicamentelor biologice. Testarea imunogenicității este o componentă critică în dezvoltarea produsului. Fără evaluarea subiecților umani, nu este posibil să se prevadă gradul răspunsului imun sau consecințele sale. Înțelegerea imunogenicității terapiilor biologice și a modului în care aceasta poate fi gestionată este utilă nu numai pentru optimizarea strategiei de tratament utilizate cu fiecare medicament, ci și pentru proiectarea modelelor predictive de răspuns și pentru tratamente țintite.
Un caz particular al produselor biologice este reprezentat de medicamentele biosimilare, create pentru a fi similare cu medicamentul biologic existent („medicament biologic de referință5”), dar nu identice. În plus, biosimilarele nu sunt același lucru cu medicamentele generice, care au structuri chimice mai simple și sunt considerate identice cu medicamentele lor de referință. Agenția Europeană a Medicamentului evaluează medicamentele biosimilare în vederea autorizării, deși au la bază aceeași substanță din medicamentul de referință, însă nu face recomandări cu privire la utilizarea interschimbabilă a medicamentului biosimilar cu cel de referință, îndemnând la consultarea cu medicul sau farmacistul în acest sens. Așadar pot exista diferenţe între biosimilar și biologicul de referință, ca urmare a naturii lor complexe şi a metodelor de producţie. Pentru a putea fi aprobat, biosimilarul trebuie să dovedească faptul că variabilitatea lui şi eventualele diferenţe faţă de medicamentul său de referinţă nu afectează siguranţa sau eficacitatea utilizării lui.
Particularitățile medicamentelor biologice, în special pentru biosimilare, se regăsesc la nivel de reglementare: autorizare, preț, prescripție si farmacovigilență. Reglementările naționale transpun reglementările europene în domeniu, acolo unde acestea există (autorizare și farmacovigilență).
În contextul în care până în prezent în România nu a existat nicio analiză a gradului de cunoaștere a medicamentelor biologice sau a percepțiilor generale asupra acestora, în anul 2014 asociatia Local American Working Group din care fac parte companiile farmaceutice Abbvie, Amgen, AstraZeneca, Bristol-Myers Squibb, Eli Lilly, Glaxo Smith Kline, Janssen of Johnson & Johnson, Merck Sharp & Dohme, Novartis, Pfizer, împreună cu Roche România au avut inițiativa unei evaluări cu privire la informarea asupra utilizării medicamentelor biologice. Cercetarea care are la bază opiniile reprezentanților autorităților și părților interesate, a relevat faptul că este nevoie de o informare mai amplă și mai amănunțită (în cazul celor care le utilizează sau le reglementează) asupra specificității medicamentelor biologice.
Având în vedere contextul prezentat mai sus, coroborat cu opiniile culese în urma consultărilor avute cu factorii interesați, considerăm oportun efortul creșterii gradului de cunoaștere al decidenților și părților interesate despre tratamentele biologice și specificitatea acestora, în vederea unui acces mai mare al pacienților la astfel de tratamente și utilizarea lor în condiții de siguranță maximă.
- Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI) Position on Biosimilar medicines, mai 2014 ↩︎
- The Royal Society Publishing, Standardization of biological medicines: the first hundred years, 2006 ↩︎
- EMA, Întrebări și răspunsuri despre medicamentele biosimilare (medicamente biologice similare), sept 2012 ↩︎
- EuropaBio, Guide to Biological Medicines. A Focus on Biosimilar Medicines ↩︎
- EMA, Întrebări și răspunsuri despre medicamentele biosimilare (medicamente biologice similare), sept 2012 ↩︎