Cu toate că am putea fi tentați să credem că este un lucru nou în viața noastră, utilizarea materiilor biologice în medicină are o istorie îndelungată. Odată cu apariția ingineriei genetice în anii ’70, aplicațiile biotehnologiei în medicină au crescut exponențial. Începutul anilor ’80 a reprezentat pionieratul în industria biotehnologiei1. Astăzi, la nivel mondial, viețile a peste 3502 de milioane de pacienți cu infarct miocardic, accident vascular cerebral, cancer, scleroză multiplă, diabet, astm bronșic sever sau boli autoimune au fost salvate sau îmbunătățite datorită medicamentelor biologice. De asemenea, biotehnologia a revoluționat și diagnosticarea bolilor cu predispoziție genetică, un pas deosebit de important în medicina modernă.
Agenția Europeană a Medicamentului3 (EMA) definește medicamentul biologic drept un produs a cărui substanță activă este obținută dintr-un organism viu. Substanțele active din medicamentele biologice sunt mai mari și mai complexe decât cele din medicamentele non-biologice, iar organismele vii sunt singurele care pot reproduce această complexitate. Unele medicamente biologice sunt reproduceri ale unor substanțe deja prezente în corpul uman, precum proteinele, insulina, hormonul de creştere şi eritropoietinele. Alte medicamente biologice, precum vaccinurile și medicamentele bazate pe acidul dezoxiribonucleic (ADN) recombinat sunt obținute prin procesare din sânge uman, organe și țesuturi de animale.
De asemenea, medicamentul biosimilar este definit de EMA drept “produsul biologic foarte similar cu un alt medicament biologic deja aprobat (medicamentul de referință). Biosimilarsele sunt aprobate conform acelorași standarde de calitate, siguranță și eficacitate farmaceutice care se aplică tuturor medicamentelor biologice4”.
În România, gradul de utilizare al produselor biologice este în creștere, iar nevoile variate de tratament ale pacienților au demonstrat necesitatea de a crește disponibilitatea și varietatea produselor biologice.
Medicul este cel mai în măsură să decidă tratamentul biologic corect pentru fiecare pacient în parte, în baza diagnosticului, profilului medical al pacientului, a expertizei medicale și a răspunsului pacientului la tratament. Este deosebit de importantă asigurarea mai multor alternative de tratament biologic, astfel încât fiecare pacient să aibă acces la produsul potrivit pentru diagnosticul și profilul său medical.
Particularitățile medicamentelor biologice
Medicamentele biologice sunt dezvoltate din celule sau organisme vii, prin bioinginerie medicală, spre deosebire de medicamentele tradiționale, obţinute prin sinteză chimică. Există o serie de motive pentru care producerea acestora este mai complexă, precum materia primă utilizată, structura heterogenă, dimensiunea și variabilitatea, procesul de fabricație mai costisior și mai îndelungat, sensibilitatea la depozitare și manevrare.
De asemenea, în practica medicală curentă sunt identificate unele particularități precum potențialul de a provoca reacții imune la interacțiunea cu organismul (imunogenigitatea), modul de administrare (doar prin injecții și perfuzii, datorită naturii lor proteice).
Exemplu comparativ ȋntre un medicament de sinteză şi un medicament biologic
| Trăsătură | Medicament de sinteză | Medicament biologic |
|---|---|---|
| Dimensiune | Moleculă mai mică de 900 daltoni | De 200 pana la 1000 de ori mai mare decât medicamentele de sinteză |
| Entitate | Chimică | Proteică |
| Structură | Simplă, bine caracterizată | Complexă, heterogenă |
| Stabilitate | Stabil | Instabil |
| Mod de administrare | De obicei prin ingerare | De obicei necesită injecţie sau infuzie |
| Proces de fabricaţie | Sinteză chimică. Metodă precisă şi predictibilă; copii indentice plasate ȋn loturi | Tehnologie complexă bazată pe celule vii. Variaţii de la un lot la altul, sensibilitate la depozitare şi manevrare |
| Imunogenicitate | În mare parte non-imunogenice | Posibil imunogenice |
- The Royal Society Publishing, Standardization of biological medicines: the first hundred years: https://royalsocietypublishing.org/doi/10.1098/rsnr.2006.0153 ↩︎
- EuropaBio: https://www.europabio.org/ ↩︎
- European Medicines Agency | (europa.eu) ↩︎
- European Medicines Agency: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/biosimilar-medicines-overview ↩︎